许多人认为对特定靶细胞提供有效的治疗有效载荷而几乎没有副作用是医学研究的圣杯。特拉维夫大学的一项新研究探索了将载有蛋白质“游戏改变者”的纳米载体导向特定细胞的生物学方法。这种开创性的方法可能有助于治疗无数恶性肿瘤，炎症性疾病和罕见的遗传性疾病。

TAU生命科学学院分子细胞生物学院精密纳米医学实验室主任Dan Peer教授领导了这项新研究的研究，该研究由TAU研究生Nuphar Veiga和实验室同事Meir Goldsmith，Yasmin进行。 Granot，Daniel Rosenblum，Niels Dammes，Ranit Kedmi和Srinivas Ramishetti。该研究发表在Nature Communications上。

在过去几年中，包封信使RNA(mRNA)的脂质载体已被证明在改变许多疾病的蛋白质表达方面非常有用。但是将这些信息引导到特定细胞仍然是一项重大挑战。

“在我们的新研究中，我们利用载有mRNA的载体 - 纳米载体通过称为ASSET的生物平台携带一套遗传指令 - 来靶向免疫细胞中抗炎蛋白的遗传指令，”Peer教授说。“我们能够证明靶细胞中的选择性抗炎蛋白导致结肠炎的症状和疾病严重程度降低。

“这项研究具有革命性。它为引入能够编码缺乏细胞的任何蛋白质的mRNA铺平了道路，直接应用于遗传，炎症和自身免疫性疾病 - 更不用说癌症，其中某些基因过度表达。”

ASSET(Anchored Secondary scFv Enabling Targeting)使用生物学方法将纳米载体导入特定细胞以促进基因操作。

“这项研究开辟了细胞特异性mRNA分子传递的新途径，并最终可能将特异性抗炎(白细胞介素10)mRNA作为炎症性肠病的新型治疗方式，”Veiga女士说。

“目标基于mRNA的蛋白质生产具有治疗和研究应用，”她总结道。“展望未来，我们打算利用靶向mRNA递送来研究治疗炎症，癌症和罕见遗传疾病的新疗法。”