人类朊病毒- 折叠不正确的蛋白质 - 导致致命的，快速进展的神经退行性疾病;最常见的是Creutzfeldt-Jakob病。

它们可以与大脑中相邻的正常蛋白质结合，引发多米诺骨牌效应，导致微观孔洞，将大脑变成海绵，导致进行性恶化，痴呆和某些死亡。

“到现在为止我们的大脑中的朊病毒的理解是有限的，”资深作者教授吉日G.萨法尔，从医学的凯斯西储学校。“能够像我们一样在试管中产生合成的人类朊病毒将使我们能够更加丰富地了解朊病毒的结构和复制。”“这对于开发其在整个大脑中复制和传播的抑制剂至关重要，这对于停止基于朊病毒的脑疾病至关重要。”

研究人员已经知道如何制造某些形式的实验室啮齿动物朊病毒，但直到现在，根据人源化小鼠模型的实验判断，这些都没有对人类具有传染性。在他们的新研究中，Safar教授及其同事从大肠杆菌中表达的基因工程人朊蛋白中合成了一种新的，高度破坏性的人朊病毒。

研究人员还发现了一种重要的辅助因子，称为神经节苷脂GM1--一种调节细胞间信号传导的细胞分子 - 触发感染性复制和基于朊病毒的疾病的传播。

这一发现为使用对人朊病毒复制具有抑制或阻断作用的类似药物的新治疗策略提出了希望。该团队还证明合成和天然存在的朊病毒的复制率，感染性和特定脑结构的靶向性不是由错误折叠的朊病毒本身的存在决定的，而是由分子结构中的特定变异和修饰决定的 - 特别是在已知的区域中。作为C末端结构域 - 它控制着传染性朊病毒的生长速度。

“我们的研究结果在结构层面解释了新的人类朊病毒的出现，并为理解错误折叠的蛋白质结构和修饰中看似微妙的差异如何影响它们的传递性，细胞靶向性以及因此在人类中的表现提供了基础，”Safar教授说。