Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的官员宣布，对患有血液病的人类患者进行CRISPR基因编辑治疗测试的初步结果显示出了希望。两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地点和美国的另一个地点进行。

围绕使用CRISPR基因编辑技术治愈遗传病患者的可能性有很多令人兴奋的事情。科学家在各种情况下测试该技术的结果也源源不断，其中一些涉及治疗活体动物，以查看是否可将CRISPR用于“治愈”疾病。现在，科学家已采取下一步行动-编辑患有血液病的人类患者的基因，以查看它是否可以治愈他们。

来自波士顿的Vertex Pharmaceuticals和位于瑞士的CRISPR Therapeutics的官员最近提供了一些有关他们正在进行的两项临床试验的详细信息-一项在德国，另一项在美国。在德国进行的试验中，正在为患者治疗某种疾病称为β地中海贫血，其中的遗传缺陷会阻止人体产生足够的血红蛋白。在美国进行的一项试验中，正在对患者进行镰状细胞病治疗，其中一种遗传缺陷会导致镰状红细胞。

研究人员在两项试验中均从患者身上收集了干细胞。然后使用称为CTX001的CRISPR基因编辑技术对细胞进行编辑。同时，患者接受从体内去除突变骨髓的手术。然后，新编辑的细胞被重新注入骨髓，在那里它们被抓住并开始生成适当形成的血细胞。

两家公司的官员报告说，到目前为止，结果令人鼓舞。自9个月前接受手术以来，一名患有β地中海贫血的患者就不需要输血了-以前，据报道她定期需要输血。他们还报告说，镰状细胞患者自七个月前接受治疗以来，没有血管闭塞性危机(当畸形的血细胞阻塞小血管时发生的痛苦状况)。