Niemann-Pick C型(NPC)疾病也被称为“儿童阿尔茨海默氏症”，是一种毁灭性的遗传疾病，影响欧盟10万人中的1人。这种疾病是代谢性的，由蛋白质的功能受损引起，该蛋白质调节胆固醇运输并导致脑，肝和脾中未酯化胆固醇的积累。

这种胆固醇积聚会导致脑损伤，并且不可避免地会降低认知技能和活动能力。通常在童年时期被发现，NPC在生命的第二或第三个十年迅速发展到危及生命。

环糊精(CD)是一类天然存在的糖，由于它们能够螯合胆固醇，最近作为治疗该疾病的潜在治疗干预而备受关注。

在大分子快速通信中，伊斯坦布尔技术大学的Antonino Puglisi和Yusaf Yagci讨论了用于治疗NPC的基于CD的治疗剂的最新发展。

作者描述了NPC治疗的现状：“尽管有希望，目前基于ßCD化学修饰的NPC治疗在大脑中的药代动力学和生物利用度较差。事实上，CD似乎没有有效地穿过血脑屏障(BBB)。此外，为了获得足够的治疗效果，通常需要高剂量的CD，因为系统施用的CD由于其快速的肾清除而在血流中具有短的半衰期。

通过将CD宏周期嵌入更大的大分子结构中，可以克服一些这些限制。基于环糊精的聚合物(CCPs)具有三个主要优点：聚合物的较高分子量可转化为肾清除率的延迟，从而延长系统的血液半衰期;CD的寡聚体更容易通过肾小管排出而不降解;当组装成纳米颗粒时，已显示CD利用BBB中发现的载体介导的转胞吞途径通过全身给药来递送脑药物。

该策略是治疗NPC的新兴工具，也可用于治疗以胆固醇代谢受损为特征的其他神经退行性疾病，包括阿尔茨海默氏症，帕金森氏症和亨廷顿病。

Puglisi说：“这项研究解决了一个需要紧急解决的重要问题，它的成功完成将有助于治疗被忽视的疾病。”