发表在“美国国家科学院院刊”上的早期西北医学研究已经证明了治疗致命的胶质母细胞瘤脑肿瘤的潜在新治疗策略。

该策略涉及使用基于脂质聚合物的纳米粒子将分子递送至肿瘤，其中分子关闭称为脑肿瘤起始细胞(BTIC)的关键癌症驱动因子。

“BTICs是恶性脑肿瘤人群，是手术切除，放疗和化疗的标准治疗方案后胶质母细胞瘤患者常见的治疗抵抗，复发和不可阻挡的侵袭的基础，”该研究的第一作者，医学博士，研究员Dou Yu说。神经外科助理教授。

利用植入了人类患者BTICs的脑肿瘤小鼠模型，科学家们将含有小干扰RNA(siRNA)的纳米粒子 - 短的RNA分子序列 - 直接进入肿瘤，将特定癌症促进蛋白的表达降低。在这项新研究中，当通过植入的药物输注泵连续给予治疗时，该策略阻止了肿瘤生长并延长了存活期。

“这一重大进展虽然仍处于概念阶段，但却为人类已知的最具破坏性的医疗条件之一找到了一个新的方向，”与主要调查员Maciej Lesniak，MD合作进行研究的余说。 ，Michael J. Marchese神经外科教授和神经外科系主任。

胶质母细胞瘤特别难以治疗，因为其遗传组成因患者而异。这种新的治疗方法可以在特定患者的肿瘤中同时传递siRNA以靶向多种致癌基因产物。

在这项研究中，科学家测试了针对在许多胶质母细胞瘤组织中高表达的四种转录因子的siRNAs，但并非全部。该疗法对抗具有高水平转录因子的胶质母细胞瘤BTIC类，而其他类型的癌症没有反应。

“这描绘了基于肿瘤分析的个性化胶质母细胞瘤治疗方案的图片，”Yu说。“定制的纳米医学可以针对任何特定患者的独特遗传特征，并可能带来更大的治疗效益。”

该策略也适用于与中枢神经系统相关的其他疾病 - 不仅仅是脑肿瘤。

“退行性神经系统疾病甚至精神疾病可能成为这种多元化分娩平台的治疗候选者，”Yu说。

在科学家们将这种概念验证研究转化为人类之前，他们需要继续完善纳米医学平台并评估其长期安全性。不过，这项新研究的结果为进一步研究提供了见解。