休斯顿-由德克萨斯大学医学博士安德森癌症中心领导的一项多机构的II期研究表明，将标准化学疗法阿扎胞苷(AZA)与一种名为enasidenib(ENA)的药物配对可显着提高新诊断为特定形式的患者的完全缓解急性髓细胞性白血病(AML)。

12月9日，在佛罗里达州奥兰多市举行的第61届美国血液学学会年会暨博览会上公布了这项随机，开放标签研究的结果。

白血病副教授考特尼·迪纳尔多(Courtney DiNardo)表示：“这项研究着眼于涉及异柠檬酸脱氢酶或IDH2基因突变的AML。IDH2突变发生在8%至19%的AML患者中。这是首次这项研究的中期结果的报告，代表了所有参与患者的至少一年的随访。总体而言，联合治疗耐受性良好。”

ENA是一种口服小分子抑制剂，于2017年8月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于具有特定IDH2突变的人群的复发或难治性AML。AZA是一种低甲基化化疗药物，是新诊断为AML的老年患者的标准治疗方法。

在2016年10月至2018年8月之间，有101名患者被随机分配接受ENA加AZA或单独接受AZA。组合组的中位年龄为74岁，仅AZA组的中位年龄为75岁。

接受两种疗法的患者的总缓解率为68%，而仅接受AZA的患者为42%。据报道，联合组的50%完全缓解，而仅AZA组为12%。观察到3-4级副作用，包括白细胞计数低，血小板计数低，贫血，IDH分化综合征和低度感染。

DiNardo说：“这些发现意义重大，因为患者年龄越大，他们越有可能发生IDH2突变。”“这种联合治疗可以为那些可能不适合进行强化化疗或疾病复发的老年患者提供另一种选择。”