在对狗的研究中，科学家表明，一种提供替代基因的新方法可能有效地减缓了儿童巴顿病的发展，后者是一种罕见的致命性神经疾病。关键可能是将携带基因产物密码的病毒注入脑室，这些脑室是大脑中部充满液体的隔室，可充当管道系统。该研究发表在《科学转化医学》上，部分由美国国立卫生研究院资助。

巴顿病是一种溶酶体贮积病，是一组引起细胞分解特定分子能力问题的疾病之一。早期症状可能包括视力丧失，性格和行为的细微变化，学习缓慢，笨拙或绊脚石。最终，孩子们变得盲目，卧床不起，痴呆，通常在他们生命的头十年内死亡。当前没有有效的治疗方法。

费城儿童医院雷蒙德·G·佩雷尔曼细胞与分子治疗中心主任和高级医师贝弗利·戴维森博士说：“我们的研究为这种形式的巴顿病开辟了一种一劳永逸的治疗方法。”该研究的作者。

Davidson的团队与哥伦比亚密苏里州大学的科学家合作，致力于该疾病的晚期婴儿期形式，该疾病始于2至4岁的儿童，最常见的原因是可溶性溶酶体酶三肽基肽酶1的基因突变。 (TPP1)，一种降解蛋白质的酶。他们表明，如果他们通过将含有TPP1基因密码的安全病毒注入充满脑室的脑脊液中来治疗患有类似疾病的犬，那么它们的寿命大约是未治犬的两倍。症状包括运动，瞳孔扩大和做出决定等问题被延迟，或者在某些情况下没有发生。然而，这种治疗并不能完全改善狗的视力，表明也可能需要将其运送到眼睛本身。

当科学家检查狗的大脑时，他们发现这种治疗减轻了这种疾病通常造成的损害。与未经治疗的狗相比，经过治疗的狗的神经胶质细胞反应少，并且储存的脂褐素，脂肪沉积是巴滕病和类似疾病的标志，被称为神经元类固醇脂褐藻糖。

美国国立卫生研究院国家神经疾病与中风研究所的项目主任吉尔·莫里斯博士说：“戴维森博士和她的团队对巴顿病基因治疗采取了高度创新的方法。”“这些结果为开发长效治疗巴顿病和类似的溶酶体贮积病开辟了一条有希望的道路。”