麦克莱恩医院和马萨诸塞州总医院(MGH)的一组研究人员报告说，对患者自身的皮肤细胞进行重编程以替换在帕金森氏病(PD)期间逐渐丢失的大脑中的细胞在技术上是可行的。 “新英格兰医学杂志”。

PD是第二大最常见的大脑退行性疾病，全世界有数百万人经历其症状，包括震颤，僵硬以及说话和行走困难。被称为多巴胺能神经元的脑细胞的逐渐丧失在疾病的发展中起着重要作用。如本报告所述，使用患者自己的重编程细胞是一项进步，它克服了与另一个人使用细胞相关的障碍。

高级作者Kwang-Soo Kim说：“由于这些细胞来自患者，因此易于获得，并且可以进行重新编程，以使其在植入时不会被排斥。这代表了帕金森氏病'个性化药物'的里程碑。”博士学位，麦克莱恩医院分子神经生物学实验室主任，这是哈佛医学院最大的临床神经科学和精神科附属机构。

McLean-MGH小组将一名69岁患者的皮肤细胞重编程为胚胎样多能干细胞(称为诱导性多能干细胞)，然后将其分化为多巴胺能神经元的特征，后者在帕金森氏症中丢失。在对细胞进行了广泛测试之后，Kim向FDA申请了单人研究新药(IND)应用，并且还获得了医院人类伦理审查委员会的批准，将细胞植入患者的大脑。

MGH神经外科主任兼合著者鲍勃·卡特(Bob Carter)博士说：“这种策略凸显了利用自己的细胞来尝试逆转帕金森氏病的巨大力量，这对于挑战帕金森氏症非常具有挑战性。跨多个机构，科学家，医师和外科医生的广泛合作使这种可能性成为可能，我感到非常高兴。”

在2017年和2018年在威尔康奈尔医学中心和MGH进行的两次独立手术中，该患者接受了替代多巴胺神经元的移植。首席作者Jeffrey Schweitzer，医学博士，帕金森氏症专业神经外科医师，MGH的神经外科神经退行性细胞疗法计划负责人，与MGH的Carter和Michael G. Kaplitt合作，设计了一种新颖的微创神经外科植入程序来递送细胞。 ，医学博士，威尔·康奈尔大学的神经外科医师。

两年后，影像学检查表明移植的细胞还活着，并且可以作为大脑中的多巴胺能神经元正常工作。由于植入的细胞源自患者，因此它们不会触发免疫反应，并且在不使用免疫抑制剂的情况下也不会被排斥。金还指出：“我们在这项研究中首次表明，这些重新编程的细胞仍然可以被患者的免疫系统识别为自身，并且不会被排斥。”这些结果表明，这种个性化的细胞置换策略是一项技术成功，细胞能够以预期的方式存活并发挥功能。患者没有出现任何副作用，也没有迹象表明细胞已引起任何有害的生长或肿瘤。

至于患者的感觉，自手术以来经过的时间里，患者的日常活动得到了改善，生活质量得到了改善。例行活动，例如系鞋带，大步走，说话声音清晰，已经成为可能。他几年前就放弃了一些活动，例如游泳，滑雪和骑自行车，现在又重新列入了他的议程。虽然现在就基于单个患者了解这种治疗方法是否可行还为时过早，但作者的目标是继续在正式的临床试验中测试该治疗方法。

Kim说：“目前针对帕金森氏病的药物和外科治疗方法旨在解决由多巴胺能神经元缺失引起的症状，但我们的策略试图通过直接替代这些神经元来进一步发展。”

MGH首席研究神经病学家兼帕金森氏病专家Todd Herrington，MD，博士说：“作为神经病学家，我的目标是为帕金森氏病患者提供最先进的治疗方法。”“这是开发这种疗法的第一步。帕金森氏症患者应该了解，目前尚无法获得这种疗法，并且仍然需要大量工作来证明这种疗法是有效的。”

尽管由于其工作使人们对帕金森氏病的治疗方法的前景感到乐观，但史威哲告诫不要宣布对这种疾病的胜利。Schweitzer说：“这些结果反映了一名患者的经验，将需要进行正式的临床试验来确定该疗法是否有效。”

由于患者为该小组的研究提供了资金，因此该小组与MGH机构审查委员会进行了广泛的协商，讨论了如何从道德上进行这项工作。Schweitzer博士说：“最终eve-ryone希望找到一种解决方案，既可以保护患者的利益，又可以使该领域受益于从他的经验中学到的知识。”