约翰霍普金斯大学医学院的科学家报告说，纳米颗粒已成功用于为大鼠和小鼠的致盲性眼病提供基因治疗。

这项研究在2020年7月3日的《科学进展》上进行了描述，提供了纳米颗粒基因疗法治疗湿性年龄相关性黄斑变性的潜在价值的证据-这种黄斑变性是一种以血管异常生长为特征的眼部疾病，损害了黄斑变性。眼后部的光敏感组织-以及罕见的遗传性视网膜致盲性疾病。

许多基因治疗方法都依赖于病毒载体，该载体利用病毒的天然能力将遗传物质带入细胞。但是，病毒产生的免疫反应会阻止重复给药，因此用于眼部基因治疗的最常用病毒不能携带大基因。

研究高级作者，医学博士，乔治·S和多洛雷斯·D·埃克尔斯眼科学教授彼得·坎波基亚罗说：“一些最普遍的遗传性视网膜变性是由于大型基因的突变而导致的，这些突变根本无法适应最常用的病毒载体。”在约翰霍普金斯大学医学院就读，并在约翰霍普金斯大学医学院医学中心眼科专家。

为了克服这些局限性，Campochiaro和他的同事开发了一种新方法，涉及一种可生物降解的聚合物，该聚合物围绕并压缩长段DNA，产生可以进入细胞的纳米颗粒。这项技术使研究人员能够将眼睛的细胞转化为治疗性蛋白质的“微型工厂”。

在他们的啮齿动物研究中，研究人员表明，纳米颗粒传递的基因在细胞内保持活性数月。

在美国，估计每四到六周就有一百六十万黄斑变性患者接受眼药注射治疗。基因治疗疗法可以为眼睛的组织提供一种方法，仅需少量初始治疗即可防止视力进一步下降。可以通过引入遗传突变已失效的基因功能版本，以类似方式治疗导致失明的遗传疾病。

该研究的合著者约旦·格林说：“这些结果非常有希望。”约翰·霍普金斯大学医学院生物医学工程教授。“我们有能力通过非病毒疗法到达受退化性眼病影响最严重的细胞，这种非病毒疗法可以使眼睛产生自己的持续疗法。”