老年急性髓性白血病(AML)患者的预后很差：很少有人获得缓解，对于那些没有选择的患者，预后很大程度上是姑息治疗。

每年有近1000名澳大利亚人死于这种疾病，并且针对老年患者的新疗法的临床试验已基本失败。一项新的澳大利亚药物试验取得了显着成果，近60%的患者清除了白血病的骨髓。该试验被认为非常有效，美国食品和药物管理局于去年11月批准其用于治疗AML。74岁的Kaye Oliver是2015年在阿尔弗雷德医院参加这项试验的世界上第一位患者 - 其结果发表在今天的临床肿瘤学杂志上。

鉴于在诊断后几个月内生存的希望很小，Kaye仍然很好，四年后没有癌症证据。来自阿尔弗雷德医院和莫纳什大学临床学校的副教授Andrew Wei近二十年前在Walter和Eliza Hall医学研究所开始研究该领域。他现在是癌症药物国际试验的首席临床医师/研究员，目前联合阿糖胞苷治疗老年人AML。

根据魏副教授的说法，这些药物分别取得的成果很少。他说，仅Venetoclax在美国的试验中就有19%的反应率，而阿糖胞苷也有类似的结果。“但是，将老年患者的LDAC与venetoclax相结合，可使回复率达到54%，其中一半的研究人群存活时间超过10个月，”他补充说。

该试验对82名中位年龄为74岁的患者进行了测试，并在澳大利亚，欧洲和美国进行。目前的研究得到了老年AML患者的另一项试验的支持，该试验将venetoclax与另一种药物azacytidine联合使用，导致71%的缓解率，平均预期寿命接近17个月。

根据这两项研究的早期结果，美国食品和药物管理局于去年11月21日批准在老年人AML中使用这些联合药物疗法。该药物组合作用于称为BCL-2的白血病细胞中普遍存在的蛋白质，其控制细胞的存活。Venetoclax通过有效地关闭蛋白质并激活细胞中的自毁程序来起作用。

魏副教授表示，最近完成了一项随机试验，将治疗患者与非治疗患者进行比较，并等待结果，以支持向澳大利亚治疗用品协会提交申请。这项研究结果非常重要，不仅仅是因为治疗在以前致命的疾病方面取得了成功，而且由于人口老龄化，AML可能在未来变得更加普遍。

“AML是由于骨髓中的突变随着时间的推移而产生的。它也出现在之前接受过化疗的患者身上。预计未来30年内超过65岁的人数会增加一倍，需要找到更有效的治疗方法。对于这种疾病是最重要的，“魏副教授说。

“AML研究过去被比作'临床试验墓地'，因为在AML中新药的试验很少成功，”魏副教授说。“大多数医生普遍认为这对老年患者来说是无法治愈和不可避免的致命疾病。这两项新的试验给以前几乎没有的患者带来了真正的希望。”