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癌症药物可以改变用途为脑动脉瘤提供治疗

导读根据本周发表的最新研究,用于治疗癌症患者的一类重要药物可用于治疗脑动脉瘤。脑动脉瘤是由血管壁的虚弱引起的血管中的隆起。当血液通过弱...

根据本周发表的最新研究,用于治疗癌症患者的一类重要药物可用于治疗脑动脉瘤。

脑动脉瘤是由血管壁的虚弱引起的血管中的隆起。当血液通过弱化的血管时,血压导致小区域向外凸出。它们可以在身体的任何部位发育,但最常见于腹主动脉(带血离开心脏的动脉)和大脑。

很难准确估计有多少人受到脑动脉瘤的影响,因为它们通常在它们破裂之前不会引起任何症状,但专家认为它可能是从100个中的1个到20个中的1个。

治疗很困难,涉及复杂手术,目前仅在特定情况下尝试。在一个值得注意的例子中,权力的游戏女演员艾米莉亚克拉克在拍摄系列时遭受了两次动脉瘤,因此接受了手术。

与美国西雅图华盛顿大学医学院的同事合作,苏塞克斯大学的科学家们现在可以找到一种更安全,更有效的治疗方法,包括“受体酪氨酸激酶抑制剂”;目前用于治疗癌症的一类药物。

使用复杂的“下一代”DNA测序技术,华盛顿的团队由神经外科副教授Manuel Ferreira领导,确定了一种新型脑动脉瘤的遗传基础(PDGFRB突变)。这是出乎意料的,因为该基因的突变先前已在完全不同的人类发育障碍中被鉴定出来。

苏塞克斯大学基因组损伤与稳定中心人类分子遗传学教授Mark O'Driscoll随后发现PDGFRB中多种疾病相关突变导致其编码蛋白质发生特异性异常。这种异常导致其活动保持锁定在超活性形式,实际上被称为“功能获得变异” - 导致蛋白质始终被“打开”。

Sussex团队在本月的“美国人类遗传学杂志”上发表了他们的研究结果,他们也证明了这种蛋白质的异常形式在某些情况下可以通过目前用于癌症治疗的药物来抵消。

O'Driscoll教授说:“这是一个非常令人兴奋的发现,它展示了基因实验室衍生的基因水平观察如何进入临床环境并开始对公共医疗和治疗进行重大改变。

“我们的研究主要集中在了解特定类型动脉瘤的遗传和细胞机制。“通过在一些患者中找到新的遗传基础,我们还能够证明在大多数情况下已知的抗癌药物可以对抗这种遗传基础。

“了解这类疾病背后的遗传学对于确定可能的治疗方法和后续步骤至关重要 - 这正是我们在这项新研究中所表现出来的。

“主要作者和我们在美国的这篇论文的合作者现在正在进行下一阶段的研究,以进一步测试这种药物。”药物再利用并不是闻所未闻的,并且已经有一些成功的故事,包括使用沙利度胺作为治疗麻风病以及称为多发性骨髓瘤的血癌。

华盛顿大学医学院报告的第一作者Manuel Ferreira博士说:“我们现在非常接近用特异性受体酪氨酸激酶抑制剂治疗PDGFRB变异的动脉瘤患者”。

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