一项2期临床试验发现，将一种名为temsirolimus的分子靶向药物与化学疗法相结合，可有效治疗横纹肌肉瘤，这是儿童时期最常见的软组织肉瘤。儿童肿瘤学小组的试验由洛杉矶儿童医院儿童癌症和血液病中心副主任Leo Mascarenhas博士领导。结果最近在线发表在临床肿瘤学杂志上。

“从20世纪90年代初期开始，这种疾病的总生存率或复发风险没有变化，”CHLA肿瘤学，血液学和血液和骨髓移植科肿瘤科主任Mascarenhas博士解释说。“这项试验对于寻找可能打破僵局的道路至关重要。”

横纹肌肉瘤是一种罕见的儿童癌症，它出现在身体的软组织中，如肌肉。一小部分患者 - 那些在诊断时可以通过手术切除肿瘤的患者 - 有超过90%的可能性被治愈。但对于其他人来说，前景远不那么确定。大约一半被认为是“中度风险”，长期存活率为60%至70%。大约25%的患者被诊断患有已经扩散的疾病;这些孩子的预后很差。此外，一旦横纹肌肉瘤复发于任何患者，长期存活率将下降至20%以下。

临床试验的目的是确定靶向药物是否可以与化疗配对以改善患者预后。这是首次在横纹肌肉瘤中进行的随机试验，在两个治疗组中联合化疗检测靶向药物。

研究人员将两种靶向药物相互比较：bevacizumab，抑制血管生长，抑制血管生长; temsirolimus，抑制通常活跃于横纹肌肉瘤的途径，称为哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)。两种药物均经食品和药物管理局批准用于其他癌症。

多中心试验纳入了86例首次复发的横纹肌肉瘤患者。大约一半接受贝伐单抗化疗;另一半接受temsirolimus化疗。使用的化学治疗剂是长春瑞滨和环磷酰胺。

由于中期分析显示temsirolimus组合明显优越，因此提前停止了入组。六个月后，接受贝伐单抗治疗的患者的无事件生存率为54.6% - 与单独用化疗治疗时预期的结果相当。对于接受替西罗莫司的患者，其为69.1%。

该试验的目的是确定哪种分子靶向药物需要进一步研究。由于所研究的患者已经复发，大多数患者在任何一种治疗中都无法长期存活。然而，儿童肿瘤组正在进行一项多中心的3期临床试验，以研究新诊断的中危患者中替西罗莫司 - 化疗组合的有效性。

研究人员正在努力研究，尽早给予这种治疗 - 当癌症对治疗最敏感时 - 将改善长期结果。

“在这些结果出现之前，对于如何提高新诊断患者的生存率没有令人信服的想法，”Mascarenhas博士说道，他是CHLA的肉瘤和实体肿瘤项目的负责人，也是凯克医学院的儿科副教授。南加州大学“还有很多工作要做。但我们现在可能有前进的方向。”