由Skaggs药学院和药学院的研究人员领导的一个多机构小组报告说，一种用于治疗慢性粒细胞白血病的药物似乎比现有的治疗致命性小儿脑肿瘤的方法能够更有效地阻止小鼠模型中的髓母细胞瘤。加州大学圣地亚哥分校。

在2019年9月20日于PLOS One上发表的研究中，该团队证明了如何使用单一药物-在这种情况下为尼洛替尼-专门针对具有异常激活的细胞通讯系统(称为Hedgehog途径)的癌细胞，通过两种不同的机制，使其比联合药物更有效，毒性更小。

斯卡格斯药学院教授鲁本·阿巴彦说：“我们发现尼罗替尼以前未知的活性，可以利用它来治疗大部分成年儿童脑癌的髓母细胞瘤。”“尽管需要更多的研究，但这种药物可能会用于细胞信号通路过度活跃的几种癌症类型。”

几种类型的基底细胞癌，髓样白血病，横纹肌肉瘤，胰腺腺癌，胶质母细胞瘤和三分之一的髓母细胞瘤患者的刺猬信号通路受到损害，刺猬信号通路是调节胚胎发育和成人组织再生的关键细胞系统。这种损伤的结果是，癌细胞过度产生称为平滑化的细胞表面受体。Abagyan说，这种异常的恶性肿瘤占所有癌症死亡的四分之一。

Abagyan说：“只有一部分患有这种髓样母细胞瘤的患者对目前仅针对平滑肌的疗法有良好的反应。”“知道刺猬通路的失调对维持癌症干细胞很重要，并且在几种癌症中都起着至关重要的作用，我们希望找到一种能抑制这种通路的药物，以及其他一些重要的抗癌活性。 “。

在这项研究中，Abagyan及其团队发现了带有人类髓母细胞瘤肿瘤的小鼠，肿瘤生长减少且未发生耐药性。尼洛替尼同时抑制平滑化和几种对肿瘤生长至关重要的蛋白激酶。

这组作者写道，尼洛替尼已经是美国食品药品监督管理局批准的具有安全性的慢性粒细胞白血病疗法，使其成为单独或与手术，放射疗法和化学疗法相结合的良好治疗候选者。