亨廷顿氏病患者是一种导致大脑神经细胞分解的致命遗传性疾病，其癌症比一般人群低80%。

一项新的研究报告称，西北医学科学家已经发现为什么亨廷顿氏癌对癌细胞如此有毒，并利用它来治疗癌症的新方法。

亨廷顿氏病是由一种基因中的某种类型的重复RNA序列过量产生的，亨廷顿蛋白存在于每个细胞中。导致该疾病的缺陷也对肿瘤细胞具有高毒性。这些重复序列 - 以所谓的小干扰RNA的形式 - 攻击细胞中对生存至关重要的基因。大脑中的神经细胞易受这种形式的细胞死亡的影响，然而，癌细胞似乎更容易受到影响。

“这种分子是针对所有肿瘤细胞的超级刺客，”资深作者Marcus Peter说，他是西北大学Feinberg医学院的Tom D. Spies癌症代谢教授。“我们从来没有见过这么强大的东西。”

亨廷顿氏病在其主要工作年龄期间恶化了一个人的身心能力，并且无法治愈。

该研究将于2月12日发表在EMBO报告期刊上。

为了在治疗情况下测试超级刺客分子，彼得与Feinberg泌尿学副教授Shad Thaxton博士合作，将纳米粒子中的分子传递给患有人类卵巢癌的小鼠。彼得说，这种治疗显着降低了肿瘤的生长，对小鼠没有毒性。重要的是，肿瘤对这种形式的癌症治疗没有产生抗性。

Peter和Thaxton现在正在改进递送方法以提高其到达肿瘤的功效。科学家面临的另一个挑战是如何稳定纳米颗粒，以便储存它们。

第一位和共同通讯作者，Feinberg医学研究助理教授Andrea Murmann也使用该分子治疗人类和小鼠卵巢，乳腺，前列腺，肝脏，脑，肺，皮肤和结肠癌细胞系。该分子杀死了两个物种中的所有癌细胞。

亨廷顿的癌症武器是由穆尔曼发现的，他在早期的研究中曾与彼得合作过，该研究发现了所有细胞中存在的一种古老的杀伤开关，可以摧毁癌症。

“我想也许有一种情况，这种杀戮开关在某些人中过度活跃，并且可能导致组织损失，”穆尔曼说。“这些患者不仅患有RNA成分，而且还必须患癌症。”

她开始寻找癌症发病率较低的疾病，并怀疑RNA对疾病的影响。亨廷顿是最突出的。

当她看到导致这种疾病的基因亨廷顿的重复序列时，她看到了与彼得发现的早期杀伤开关类似的组成。两者都富含C和G核苷酸(形成DNA和RNA构建模块的分子)。

“毒性与C和G的丰富程度相结合，”穆尔曼说。“这些相似之处引发了我们的好奇心。”

对于患有亨廷顿氏症的人来说，亨廷顿基因具有太多的三联体序列CAG的重复序列。重复序列越长，它们越早发展为疾病。

“我们相信短期治疗癌症疗法可能持续几周，我们可以治疗病人杀死癌细胞，而不会引起亨廷顿病患者所遭受的神经问题，”彼得说。

Peter还是西北大学Robert H. Lurie综合癌症中心实体肿瘤翻译研究项目的联合负责人。

他指出，亨廷顿病患者终生暴露于这些有毒的RNA序列，但通常直到40岁才会出现这种疾病的症状。

拥有亨廷顿氏症的父母的每个孩子都有50/50的机会携带有缺陷的基因。今天，大约有30,000名有症状的美国人和超过20万人有继承这种疾病的风险。

该研究部分得到了美国国立卫生研究院/国家癌症研究所资助R35CA197450和西北大学Feinberg医学院发育治疗研究所的资助。