德克萨斯大学MD安德森癌症中心的一项研究显示，研究药物umbralisib可作为复发性边缘区淋巴瘤(MZL)患者的有效治疗方法。来自第二阶段试验的结果由研究共同负责人Nathan Fowler，医学博士，淋巴瘤和骨髓瘤系副教授，在亚特兰大的2019年AACR年会上提出。

MZL是一种低度非霍奇金淋巴瘤，占所有淋巴瘤诊断的6%。虽然它是可治疗的，但许多患者复发，此时存在很少的治疗选择。“Umbralisib是一类新型药物的一部分，这些药物在低度恶性淋巴瘤中非常活跃，”Fowler说。“这些PI3K抑制剂已经在一系列低度恶性淋巴瘤中显示出活性，并且可以有效地关闭MZL发生的一些关键信号。”

该研究小组报告称，接受至少6个月随访的患者中有55%在接受umbralisib(一种针对与MZL细胞生长和扩增相关的信号通路)的小分子抑制剂后有部分或完全反应。医学博士Felipe Samaniego是淋巴瘤和骨髓瘤的副教授，他是该研究的共同领导者。

该试验招募了69名患者，其中38名患者反应良好，一年后无进展生存率为71%。患者每天口服一次umbralisib。“这项研究正在进行中，我们尚未达到中位反应持续时间，尽管大多数接受该药物的患者仍处于缓解期，”福勒说。

平均MZL患者在大约60岁时被诊断出并且通常单独或与化学疗法组合用称为利妥昔单抗的单克隆抗体治疗。福勒说：“这种疾病最初是可以治疗的，对患者有很好的选择，可以产生高反应率。”“不幸的是，大约70%的患者会出现复发，当时治疗方案有限。复发可能在一年内发生，也可能需要数年，但大多数患者最终会停止对标准治疗做出反应。”

Fowler补充说，他的团队专门研究了几种标准治疗方案(包括化疗或单克隆抗体)失败的患者。令他感到鼓舞的是，对于不太常见的淋巴瘤，例如MZL，有几种新型疗法。

“在MD安德森医院，我们很幸运能够引导淋巴瘤中几种靶向药物的开发，”他说。“这里用PI3K和BTK抑制剂进行的I期研究现已导致美国食品和药物管理局批准了多种类型的淋巴瘤。”