亚特兰大 - 在宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心的一项临时分析中，将胰腺癌患者转为PARP抑制剂rucaparib作为维持治疗，而不是持续强化化疗，以缩小肿瘤或阻止19名患者中的17名患者生长。结果来自一项评估BRCA1，BRCA2或PALB2突变患者的这种治疗的研究，并提供了令人鼓舞的早期证据，表明这种方法可能控制携带这些基因突变的患者的癌症生长。医学博士，医学博士，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院血液肿瘤学助理教授，该研究的主要作者，将于今天在亚特兰大举行的2019年美国癌症研究协会年会的新闻发布会上发表研究结果(摘要#7643) )。

胰腺癌每年导致美国癌症死亡人数超过除肺癌和结直肠癌以外的任何癌症类型，尽管事实上它只占每年新发癌症病例的3%左右。只有8.5%的患者存活了5年。6%至8%的胰腺癌患者具有BCRA或PALB2突变，并且该亚组通常对基于铂的化学疗法反应良好。

“BRCA或PALB2突变的患者在铂类化疗中效果非常好，但化疗的累积副作用可能使治疗无法忍受，”Reiss Binder说。“使用PARP抑制剂作为维持治疗可以为患者提供毒性较小的选择，因此我们想测试这种策略。”

Rucaparib目前被美国食品和药物管理局批准为卵巢和输卵管癌患者的维持治疗，其疾病已复发，但对铂类化疗有反应。对于这项研究，Reiss Binder和Penn团队以相同的方式对患有BRCA或PALB2突变的胰腺癌患者使用它。该研究仍在进行中，但到目前为止，早期研究结果尚未见好。在最后一次数据截止评估的19名患者中，一名患者有完全反应，另外六名患者有部分反应。疾病控制率 - 定义为经历完全反应，部分反应或疾病稳定的患者总数 - 至少8周时为90%。中位无进展生存期为9.1个月。

“这些数据非常初步，但事实上我们看到这些患者的完全和部分反应是非常令人兴奋的，因为这是一个人群，没有多少选择来治疗最致命的癌症之一， “Reiss Binder说，并指出患有晚期胰腺癌的患者通常只选择化疗。“为了能够提供毒性更小的靶向治疗，即使仅针对我们的一部分患者，也是一件好事，”她说。

总体而言，rucaparib耐受性良好。本研究中有8名患者在rucaparib治疗至少6个月，其中2名患者仍然服用超过1年。最常见的副作用是恶心，味觉改变和疲劳，但没有一种严重到足以要求任何患者停止治疗。

“这些有希望的结果突出了癌症患者接受基因检测的重要性，因为特定的突变可以帮助指导医生进行靶向治疗和治疗策略，”该研究的资深作者，Basser Center执行董事Susan Domchek博士表示。在宾夕法尼亚州的BRCA。

研究人员指出，这是对正在进行的试验的中期分析，因此仍需要对此方法进行进一步的研究和验证。本研究的新闻发布会将于上午8:30在B309室开始。此外，Reiss Binder将于下午3:00在A-GWCC大楼Marcus Auditorium展示这些结果作为临床试验小型研讨会。