谢菲尔德大学的一项突破性研究表明，一种简单的关节炎药物可能是一种有效的，低成本的治疗方法，可用于治疗真性红细胞增多症(PV)和原发性血小板增多症(ET)等血液癌症患者。

由谢菲尔德大学生物医学科学系的Martin Zeidler博士和皇家Hallamshire医院血液科的Sebastian Francis博士以及牛津大学和剑桥大学领导，研究结果显示甲氨蝶呤(MTX) - 世界卫生组织通常用于治疗类风湿性关节炎的基本药物清单中的一种药物 - 显着减少与该疾病相关的症状。

每年约有6,000名英国人被诊断患有PV或ET，相关的血癌导致红细胞(PV)或血液凝固血小板(ET)过量产生。患者经常患有瘙痒，头痛，体重减轻，疲劳和盗汗。

虽然目前的治疗方法通常能够控制血细胞计数的增加，但它们有时会缓解一些通常会对生活质量产生重大影响的使人衰弱的症状。

在之前由医学研究委员会资助的Zeidler实验室工作的基础上，该研究确定甲氨蝶呤是JAK / STAT信号通路的抑制剂，该研究检查了医院记录，以确定已经服用甲氨蝶呤治疗其他疾病的现有ET和PV患者。

尽管涉及的人数较少且存在背景类风湿性关节炎，但这些患者的症状评分显着低于未服用甲氨蝶呤的患者。

JAK / STAT信号通路在人体中的错误调节对于骨髓增生性肿瘤(MPN)的发展至关重要，MPN是ET和PV等进行性血癌的总称，并且也是许多炎症过程的中心，例如与类风湿性关节炎相关的炎症过程。

基于实验室的结果显示，低剂量的甲氨蝶呤可作为JAK / STAT通路激活的有效抑制剂 - 即使在携带负责患者MPN的突变基因的细胞中也是如此。

Zeidler博士说：“虽然我们仍然需要进行临床试验来验证这些发现，但我们的结果非常令人鼓舞，并且表明一种用于治疗关节炎近40年的简单药物可以为血癌患者提供显着的缓解。

“我们测试的患者症状明显改善，传统治疗无法提供。

“鉴于MTX的成本非常低，这项研究可以为全世界医疗保健系统提供有效的治疗方案 - 标志着潜在的重大临床和健康经济效益。”

一位81岁的PV患者在加利福尼亚评论说：“甲氨喋呤似乎在控制瘙痒和盗汗方面做得非常好。我对MTX的主观体验是光伏假期。”

MTX已用于治疗炎症性疾病40年，包括类风湿性关节炎，克罗恩病和牛皮癣。尽管MTX在这些疾病中起作用的机制以前没有被理解，但MTX的安全性和有效性已被充分记录，并且数百万患者经常服用该药物。

诸如类风湿性关节炎的疾病都具有由JAK / STAT活性驱动的炎症过程，并且MTX在这些炎性疾病中的有效性可能是其抑制JAK / STAT途径的能力的结果。