有希望的策略 以对抗儿童中最致命的脑肿瘤

导读发表在Nature Communications上的一项研究发现,一种名为ACVR1的酶抑制剂可以减缓肿瘤生长,提高弥漫性脑桥脑胶质瘤(DIPG)动物模型的存活...

发表在Nature Communications上的一项研究发现,一种名为ACVR1的酶抑制剂可以减缓肿瘤生长,提高弥漫性脑桥脑胶质瘤(DIPG)动物模型的存活率,这是儿童中最致命的脑肿瘤。目前,尚无批准用于治疗DIPG的药物。这项研究为有前景的新治疗策略打开了大门。

“我们的研究结果令人鼓舞,并表明在临床试验中测试这种酶的抑制剂可能是合理的,”资深作者Oren Becher医学博士说,他是来自Ann&Robert H. Lurie儿童医院的Stanley Manne儿童研究所和西北大学Feinberg医学院儿科副教授。“在此之前,我们需要在动物模型中评估不同的ACVR1抑制剂,以确保我们为儿童试验带来最安全有效的药物。”

2014年,Becher博士的实验室共同发现,大约25%的DIPG中发现了ACVR1突变,导致该酶过度活跃。在目前的研究中,Becher博士及其同事首次在动物模型中证明,这种酶突变与20%的DIPG中发现的组蛋白突变(H3.1 K27M)相互作用。总之,这些突变在启动肿瘤发展中是重要的。组蛋白是一种蛋白质,可以像DNA的线轴一样,帮助将6英尺长的DNA链包装到每个细胞的微小核心中。组蛋白还有助于调节哪些基因打开和关闭,这是一个在组蛋白突变时出错的过程。

“我们未来的工作将研究为什么以及如何将ACVR1和组蛋白突变共同作用以引发DIPG的发展,”Becher博士说,他也是Rory David Deutsch恶性脑肿瘤研究学者。“更深入地了解这一过程将使我们更接近为DIPG儿童确定一种成功的治疗方法。”

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