来自马萨诸塞州眼睛和耳朵的Schepens眼科研究所的一个研究小组成功地阻止了小鼠视网膜的血管生成 - 使用CRISPR-Cas9的基因编辑技术在眼睛背部发展感觉组织。

血管生成导致视力丧失和失明，并且是几种退行性眼病的特征，包括增殖性糖尿病性视网膜病变(PDR)，湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)和早产儿视网膜病(ROP)。在今天在线发表于“自然通讯”杂志的一份报告中，研究人员提出了一种新的基因编辑技术来预防视网膜血管生成，这种技术可以为病理性眼内血管生成所特有的眼部疾病开发新疗法。

尽管血管内皮细胞生长因子(VEGF)抑制剂(例如Lucentis®，Eylea®)在减少视网膜疾病(如PDR和AMD)中的新生血管生长和减少血管渗漏方面取得了成功，但仍存在一些治疗挑战 - 即需要持续治疗以及治疗对抗VEGF治疗无效的大量患者的治疗方法。

“我们知道血管内皮生长因子(VEGF)受体2(VEGFR2)在血管生成中发挥着重要作用，”相应的作者Hetian Lei博士说，他是Schepens眼科研究所助理科学家，眼科和耳朵助理哈佛医学院眼科教授。“CRISPR-Cas9系统可用于编辑VEGFR2基因，预防眼内病理性血管生成。”

当视网膜中的血管(感知和感知光的眼睛后部的结构)开始在视网膜表面上生长新的异常血管时，临床上呈现各种眼病的特征，病理性眼内血管生成。随着损伤的进展，这些血管可能会泄漏，破裂或导致视网膜脱离，从而导致视力受损。

CRISPR-Cas9是一种强大的新技术，可以靶向和编辑基因组的某些方面，或生物体的完整遗传物质。在Nature Communications报告中，研究作者使用腺相关病毒(AAV)对靶向VEGFR2进行基因组编辑，VEGFR2是负责血管生成的关键蛋白。单次注射该疗法能够在临床前模型中预防视网膜血管生成。

“由于这种基因组编辑在几乎所有医学领域都具有吸引力，我们谨慎乐观地认为这种强大的工具可能会提供一种新的治疗方法，以防止因眼内病理性血管生成而引起的眼病视力丧失，”雷博士说。“虽然需要进一步研究以确定这种方法的安全性和有效性，但我们的工作表明，CRISPR-Cas9系统是一种精确有效的工具，具有治疗血管生成相关疾病的潜力。”