牛津，英国和美国俄亥俄州克利夫兰 - 2019年2月28日 - 位于俄亥俄州克利夫兰市的牛津大学和大学医院今天宣布成立一个多年的联盟，以建立一个全球罕见疾病中心。牛津 - 哈灵顿罕见疾病中心将汇集两个机构的能力，资源和专业知识，为罕见疾病提供新的治疗方法，缺乏治疗方案。

全世界有超过3.5亿人患有罕见疾病，大约50%是儿童。大约有7,000种已知的罕见疾病，每天都会发现新的疾病。罕见疾病影响十分之一的美国人，占美国人口的10%。同样，欧洲约有3000万人患有罕见疾病。大多数罕见疾病都是遗传性的，这意味着它们存在于整个人的生命中。只有百分之五的罕见疾病得到美国食品和药物管理局(FDA)批准的治疗，并且已经对欧洲医药机构(EMA)批准的治疗进行了类似的估计。因此，今天患有罕见疾病的人面临终身，往往危及生命的状况，对治愈甚至是有效的治疗方案几乎没有希望。

在这种伙伴关系中，牛津大学和哈灵顿发现研究所致力于解决罕见疾病的未满足需求。通过他们的综合资源，新中心将制定科学和创新议程，以支持英国和美国的最前沿突破，最大的临床影响机会。

牛津大学是世界着名的学术机构，拥有250多位首席研究员，研究350多种罕见疾病。Oxford Rare Disease Initiative成立于2012年，是牛津大学和牛津大学医院信托基金会之间的合作项目，该项目提供了将神经病学，炎症和免疫学，血液学，心血管等领域的临床前和临床专业知识相结合的机会。和代谢疾病并创造了广泛的罕见疾病网络。

自2012年成立以来，哈灵顿发现研究所 - 哈灵顿发现与发展项目的一部分 - 已经支持了100多种疾病领域和学术机构的药物制造，专注于未满足需求最大的疾病。Harrington项目的建立是为了促进科学发现超过“死亡之谷” - 药物开发过程中的一个阶段，当一个新的发现被视为有希望，但没有充分验证吸引临床试验所需的资金。哈灵顿发现研究所通过将任务和结构，科学和药物发现专业知识与药物开发的新模型相结合，将这些有前途的发现推向临床。

“如果我们要以有意义的方式改变罕见的疾病状况，我们与Harrington Discovery Institute的合作将认可世界一流的科学和药物开发所需的综合经验 - 牛津致力于通过这一独特，开放的模式支持最大化整个英国都在进行有影响力的创新，“牛津大学雷吉乌斯医学教授约翰贝尔爵士说。

“推进罕见疾病的突破将需要大胆，新的方法，以克服科学挑战和创造新药。这种联系首先代表了对患者的承诺，并提供了改善患有罕见疾病的人的健康和结果的巨大机会，” Jonathan S. Stamler，医学博士，Harrington Discovery Institute主席和Reitman家族大学医院和凯斯西储大学医学院心血管创新杰出主席。

Oxford-Harrington罕见疾病中心经过几年的策划，通过牛津大学医学院的John Will Bell爵士的努力，以及David Har'Prichard的帮助，前全球制药研发主管和Harrington项目顾问。该中心总部设在牛津，由GeorgHolländer教授和Matthew Wood教授领导，并在Harrington Discovery Institute的克利夫兰领导，并由其领导层管理。该中心将由全球研究人员利用，并提高对罕见疾病的认识。

"Our family is thrilled to see the incredible evolution of the Harrington Project in only 7 years. Our US program has generated interest from disease foundations to biotech and pharma, and we are so pleased to see it extend to the UK. We are honored and privileged to be collaborating with perhaps the most illustrious university in the world, and we welcome them as true partners in our efforts to cure disease," said Ronald G. Harrington, whose family co-founded the Harrington Project with Dr. Stamler at University Hospitals.

“我们的中心承诺不仅在牛津，而且还在整个英国推进最佳科学突破。这是我们对科学和患者的承诺的一个独特特征，也是我最自豪的一个，”GeorgHolländer，系主任儿科。神经科学教授兼中心主任马修伍德评论道：“将新药引入罕见疾病领域的巨大挑战不仅要求科学卓越，还需要机制来分享知识和雄心勃勃的方法，将其成功转化为患者的新药。我们很高兴新中心将与Harrington Discovery Institute合作，直接受益于他们在新药开发和对患者承诺方面的非凡记录。

“这是推动发现前进所需的科学和创新协同作用的一个很好的例子，看到我们在克利夫兰和牛津的机构将这些优势结合起来，这是令人欣慰的，”大学医院首席执行官Thomas F. Zenty III说道。 。

该中心部分得到克利夫兰基金会的资助。克利夫兰基金会总裁兼首席执行官罗恩·理查德说：“这是克利夫兰进一步将自己打造成生物医药创新领导者的绝佳机会。”“我们对Harrington Discovery Institute的能力感到兴奋，该研究所将通过与世界顶级医疗机构之一的联系，支持美国和英国的医疗突破。”