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研究发现 siRNA 无法减少细胞核中的突变亨廷顿基因 mRNA

导读在亨廷顿氏病中,突变的亨廷顿基因 (HTT) mRNA 保留在细胞核中并形成不溶性簇。一项新研究表明,短干扰 RNA (siRNA) 是一种寡核苷酸...

在亨廷顿氏病中,突变的亨廷顿基因 (HTT) mRNA 保留在细胞核中并形成不溶性簇。一项新研究表明,短干扰 RNA (siRNA) 是一种寡核苷酸治疗策略,可降低细胞质中亨廷顿基因 mRNA 的水平,但不会降低小鼠脑细胞核中突变的 HTT mRNA 表达。

马萨诸塞大学陈氏医学院的 Sarah Allen 和合著者表示:“突变的 mRNA 会形成对 RNAi 有抵抗力的核簇,而核和细胞质的野生型 Htt mRNA 都可以被沉默。这项研究首次报道了核 RNA 结构对基于 RNAi 的沉默效率的影响。”

密歇根州底特律韦恩州立大学医学院儿科系执行编辑 Graham C. Parker 博士表示:“这是 Anastasia Khvorova 实验室的另一项重要研究,旨在加深我们对亨廷顿蛋白 RNA 与功能重要蛋白质水平之间关系的理解。”

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