来自德克萨斯大学西南医学中心、凯斯西储大学医学院和 ReCode Therapeutics 的医学研究团队开发出一种将基因编辑工具送至肺部以修复与囊性纤维化相关的缺陷基因的方法。

研究小组在《科学》杂志上发表的研究中克服了以前阻碍疗法发展的问题，并相信他们的方法很快就会用于治疗人类患者。

比利时鲁汶大学的 Mattijs Bulcaen 和 Marianne Carlon在同一期刊上发表了一篇观点文章，概述了该团队在这项新工作上所做的工作。

囊性纤维化是一种影响肺部和胃肠道的遗传性疾病——基因缺陷会导致肺部和整个消化系统中积聚粘稠的粘液。目前已开发出许多疗法来治疗该疾病的症状，但仍无法治愈。

近年来，研究人员试图将基因编辑工具送入肺部来修复有缺陷的基因，但迄今为止，由于难以让它们穿过免疫系统和粘液，这种努力失败了。

其他尝试包括通过血液将药物输送至肺部。这些尝试也失败了，因为药物在到达肺部之前就被肝脏过滤掉了。

在这项新的研究中，研究人员开发了一种基于后一种方法的治疗方法，但找到了一种防止其滞留在肝脏的方法。

研究团队对基因编辑机制进行了调整，以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。他们还对其进行了调整，使其在通过血流到达肺上皮内层的基底外侧时能够定位。这使得纳米颗粒能够找到几种类型的肺细胞，包括基底细胞。