由马萨诸塞州眼耳研究人员领导的团队已经确定了视网膜新生血管形成或视网膜异常血管生长的新治疗靶点，这是晚期糖尿病眼病(增殖性糖尿病视网膜病变)的标志。根据《Diabetes》今天在线发表的一篇报告，在异常的视网膜血管中发现了转录因子 RUNX1，通过用小分子药物抑制 RUNX1，研究人员在临床前模型中实现了视网膜病变减少 50% 的目标。这些发现为解决糖尿病视网膜病变和其他涉及视网膜内血管异常生长的疾病的新疗法铺平了道路。

“目前控制视网膜新生血管形成的治疗方法需要将非常大的蛋白质(包括抗体)注射到患者的眼睛中，最多每月一次。我们的研究为基于小分子的新型治疗方式打开了大门，这些小分子可以跨越其生物屏障这种治疗可以由患者自行进行，无需玻璃体内注射，”马萨诸塞州舍彭斯眼科研究所助理科学家 Joseph F. Arboleda-Velasquez 博士说。哈佛医学院眼耳科助理教授。

新生血管形成是各种健康状况的一个特征，包括糖尿病性视网膜病变、湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)、早产儿视网膜病变和癌症。糖尿病性视网膜病变是最常见的糖尿病性眼病，也是美国成年人失明的主要原因，就糖尿病性视网膜病变而言，视网膜中的血管(眼睛后部感知和感知光的结构)会受损并渗漏液体。液体积聚到视网膜中会导致视网膜中心肿胀(黄斑水肿)并导致其表面病理性血管生长。随着糖尿病相关损伤的进展，这些血管可能会渗漏、破裂或导致视网膜脱离，从而导致视力受损。

在糖尿病报告中，作者研究了增殖性糖尿病视网膜病变患者的组织。他们发现患病血管中存在 RUNX1，但正常血管中不存在。接下来，他们使用一种最初作为癌症疗法开发的小分子药物来抑制眼睛中RUNX1的活性，从而导致异常血管显着减少。

目前治疗增殖性糖尿病视网膜病变的视网膜异常血管生长的策略包括激光治疗或针对生长因子(VEGF)的眼部注射。虽然这些疗法在挽救许多患者的视力方面取得了显着成功，但在极少数情况下，它们可能会引发视网膜出血、脱离或视网膜萎缩等并发症。