一项新的研究显示，与印第安纳大学医学院的研究人员合作开发的一种药物可以缓解罕见肌肉骨骼疾病的症状，这种药物比传统疗法更有效。该研究结果发表在柳叶刀。

X连锁的低磷血症，或XLH，是一种导致佝偻病和骨软化，或骨骼软化的磷酸盐萎缩疾病，并可导致身材矮小，腿部弯曲，牙脓肿和骨痛。这种罕见的遗传性疾病每20,000人中就有1人受到影响。

研究人员在全球16个中心招募了61名年龄在1至12岁之间的儿童，包括美国，加拿大，英国，瑞典，澳大利亚，日本和韩国。这些儿童被随机分配接受Burosumab，这是一种双周注射，于2018年4月获得美国食品和药物管理局批准，或者是每天多次服用口服磷酸盐和活性维生素D的常规疗法。主要结果是X射线佝偻病的改善，由放射科医师评分，他们不知道参与者所处的治疗组。

观察了64周的儿童，经过40周的治疗，研究人员发现，接受Burosumab治疗的儿童中有72%实现了佝偻病的大量治愈，而传统治疗组中只有6%的儿童获得了大量治愈。Burosumab还导致腿部畸形，生长，6分钟测试中的距离以及血清磷和活性维生素D水平的更大改善。

“这是第一项将Burosumab与传统疗法进行头对头比较的研究，”首席研究员Erik Imel博士说，他是IU医学院医学副教授。“我们现在知道Burosumab对传统治疗方法的益处有多大。这些信息对于医生为XLH患者做出治疗决定至关重要。”

研究人员计划继续研究Burosumab的长期影响，包括治疗儿童对成人身高的影响，以及这种治疗是否会减少手术矫正弓腿的需要。

Burosumab阻断了一种名为成纤维细胞生长因子23的蛋白质，最初由印第安纳大学医学院的研究人员发现。Burosumab由Ultragenyx Pharmaceutical，Inc。与Kyowa Hakko Kirin Co.，Ltd。及其欧洲子公司Kyowa Kirin International PLC以Crysvita品牌合作销售。