盐湖城 - 犹他大学(U of U)的亨斯迈癌症研究所(HCI)的研究人员在实验室研究中发现，一种名为selinexor的实验性药物可能会阻断骨髓纤维化细胞利用的关键生存途径。他们的研究发表在美国癌症研究协会期刊临床癌症研究中心。基于这些发现，他们设计了一项现在在HCI开放的临床试验，以检验该药物对骨髓纤维化患者的有效性(国家临床试验03627403)

骨髓纤维化是一种罕见的癌症，可以防止骨髓产生健康的血细胞。预期寿命各不相同，但大多数患者在诊断后不会超过五年。HCI每年治疗约25名新诊断的骨髓纤维化患者。

Srinivas Tantravahi，MBBS，MRCP，HCI的医学科学家和U大学的医学助理教授，负责治疗骨髓纤维化患者，并说这是一种非常使人衰弱的疾病。“从本质上讲，这是一次骨髓衰竭。患者会出现严重的症状，包括脾脏肿大，贫血，腹部疼痛，疲劳以及生活质量很差，”参与研究小组的Tantravahi说。“干细胞移植可以治愈这种疾病，但大多数被诊断患有骨髓纤维化的患者年龄较大或不够健康，无法进行长达数周的手术。”

一种名为ruxolitinib的药物是目前针对骨髓纤维化患者的主要治疗方法，这些患者的健康状况不足以接受干细胞移植。这种药物可以减少脾脏大小，改善症状和改善生活质量，但它通常不会降低恶性细胞的百分比。骨髓纤维化患者缺乏可用的治疗方法促使HCI的研究团队寻找新的治疗途径。“Ruxolitinib是一种很好的药物，但它的作用大多是短暂的。而且，直到现在，对于那些不够健康的干细胞移植患者来说，没有其他选择，”研究助理研究员Dongqing Yan博士说。在HCI的Deininger / O'Hare实验室和该研究的主要作者。

研究小组发现，骨髓纤维化细胞对阻断称为细胞核转运的细胞过程非常敏感。Deininger / O'Hare实验室经理Anthony Pomicter解释说：“我们的研究结果为治疗干预打开了一扇新窗口。奇妙的巧合，selinexor，这种特定机制的抑制剂，正在进行某些血癌的临床试验，现在将在骨髓纤维化患者中进行特异性检测。“

研究人员致力于确定阻断核细胞质转运过程是否会减缓骨髓纤维化细胞的生长。为了实现这一目标，他们生成了一种具有特定突变的小鼠，其导致与骨髓纤维化患者所经历的症状非常相似的症状。当用新测试的药物selinexor处理这些小鼠时，它们的反应与用ruxolitinib治疗的那些一样好，并且重要的是，selinexor实际上似乎降低了恶性细胞的百分比。

基于这些发现，研究人员设计了一项新的临床试验，以研究selinexor在骨髓纤维化患者中的有效性。selinexor治疗复发/难治性骨髓纤维化的临床试验现已在HCI开放。研究人员的目标是招募至少24名接受治疗的患者，以便严格检查任何临床益处和监测副作用。如果这项早期试验显示患者的阳性结果，将计划更多涉及其他部位和更多患者的广泛研究。

“将这样的研究从实验室推向床边 - 从首次在实验室环境中发现到世界临床试验中的第一次 - 是对HCI独特环境的一种信任，”医学博士，医学博士，医学博士，医学博士高级学生Michael Deininger说。 U大学跨学科研究主任和医学教授，以及该研究的资深作者。“骨髓纤维化是一种罕见的癌症，它使受影响的人生活变得悲惨.HCI和其他机构继续推动所有类型的癌症，包括骨髓纤维化等罕见疾病的发现努力是非常重要的，因此我们可以带来更好的治疗选择对我们的病人。“