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使用基因疗法治疗慢性创伤性脑病

导读 纽约州新罗谢尔-一项新研究表明,使用基因疗法治疗进行性神经退行性疾病慢性创伤性脑病(CTE)的可行性。这项研究证明了将基因疗法直接递送到

纽约州新罗谢尔-一项新研究表明,使用基因疗法治疗进行性神经退行性疾病慢性创伤性脑病(CTE)的可行性。这项研究证明了将基因疗法直接递送到CTE小鼠模型的大脑中的有效性,该研究发表在《人类基因疗法》上,该书是Mary Ann Liebert,Inc.出版商的同行评审期刊。单击此处以阅读截至2020年2月3日的Human Gene Therapy网站上的全文。

纽约州威尔康奈尔医学院的Ronald Crystal及其同事共同撰写了题为“慢性创伤性脑病的抗磷酸Tau基因疗法”的文章。

目前尚无CTE的治疗方法,CTE是由中枢神经系统(CNS)反复受伤引起的,例如士兵,从事接触运动的运动员以及与事故相关的创伤所致。炎症导致Tau蛋白(pTau)的过度磷酸化形式的积累。水晶等。研发了一种腺相关病毒(AAV)载体,以向(CNS)传递抗pTau抗体。他们表明,将AAVrh.10anti-pTau直接递送到脑损伤小鼠的海马中与整个CNS中pTau水平的显着降低有关。他们建议可以扩大剂量,这种策略对人类也有效。

“ CTE比最初意识到的要普遍得多,目前还没有可用的疗法,” Celia首席编辑Terence R. Flotte和医学教育学教授,Isaac Haidak教务长,教务长兼执行副校长Isaac Haidak说。 ,麻省马萨诸塞州大学医学院。“晶体实验室的这项新工作可能具有突破性意义,可以去除令人讨厌的Tau蛋白。”

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