阿尔茨海默氏病背后有毒蛋白质的科学家ID发生
科学家发现了阿尔茨海默氏病的“大爆炸”,即健康蛋白质有毒但尚未在大脑中形成致命缠结的精确点。
UT西南大学O'Donnell脑研究所的一项研究提供了关于tau分子在开始粘附自身以形成更大的聚集体之前其形状转变性质的新颖见解。这项发现提供了一种新的策略,可以在这种致命性疾病发生之前就对其进行检测,并催生了开发出能够在tau蛋白变形之前使其稳定的治疗方法。
“这也许是迄今为止我们最大的发现,尽管可能要过一段时间才能在诊所中产生任何收益。这改变了我们对问题的看法。” UT西南大学阿尔茨海默氏症和神经退行性疾病中心主任,著名的痴呆症专家Marc Diamond博士说,他认为tau的作用就像a病毒一样-一种可以自我感染的传染性蛋白质。复制。
在eLife上发表的这项研究与以前的观点相反,即分离的tau蛋白没有明显的形状,只有在开始与其他tau蛋白组装形成在阿尔茨海默氏病患者大脑中形成的独特缠结后才有害。
科学家是在从人脑中提取tau蛋白并将其分离为单个分子后做出这一发现的。他们发现,有害的tau形式会暴露出通常折叠在内部的一部分。该暴露的部分使其粘附至其他tau蛋白,从而形成杀死神经元的缠结。
戴蒙德博士说:“我们认为这是tau病理学的'大爆炸'。”他指的是关于宇宙形成的流行科学理论。“这是凝视疾病过程一开始的一种方式。它使我们向后移到一个非常谨慎的点,在那里我们看到导致阿尔茨海默氏症神经变性的第一个分子变化的出现。这项工作依赖于与我的同事Lukasz Joachimiak博士的密切合作。”
尽管数十年来在临床试验上花费了数十亿美元,但阿尔茨海默氏病仍然是世界上最具破坏性和令人困惑的疾病之一,仅影响超过500万美国人。
戴蒙德博士对科学领域的转机充满了希望,他指出,识别这种疾病的成因为科学家们提供了一个重要的目标,即在记忆力减退和认知能力下降的症状变得明显之前,就可以对其进行早期诊断。
他的团队的下一步是开发一种简单的临床测试,该测试可以检查患者的血液或脊髓液以检测异常tau蛋白的第一个生物学征象。但同样重要的是,戴蒙德博士说,正在努力开发一种可以使诊断可行的治疗方法。
他列举了一个谨慎乐观的令人信服的理由:塔法米迪斯(Tafamidis)是一种最近被批准的药物,它可以稳定另一种变形的蛋白质,称为运甲状腺素蛋白(transthyretin),这种蛋白质会导致致命的蛋白质在心脏中积聚,类似于tau会使大脑不知所措。