综述文章全面概述了抑制型tRNA的生物学机制，追溯了相关研究的发展历史，阐述了抑制型tRNA疗法与氨基糖苷类药物、PTC124等其他通读疗法相比的优缺点，并分析了抑制型tRNA在疾病基因治疗中的潜在应用。

该论文发表在《中国科学生命科学》杂志上。

由无义突变引起的遗传病约占人类遗传病的 11% 。这些突变将终止密码子 (PTC)(例如 UAA、UAG 或 UGA)引入遗传密码中，导致翻译过程过早终止并产生截短的、功能失调的蛋白质。

抑制型 tRNA 是一种经过特殊改造或自然产生的 tRNA 分子。当核糖体遇到终止密码子时，抑制型 tRNA 会将相应的氨基酸引入正在生长的多肽链中，从而使翻译得以继续，并产生全长蛋白质。

最初，tRNA被认为仅仅是一种氨基酸的转运体。随着抑制型tRNA的发现，这种观点发生了改变。1965年，Engelhardt等人通过实验证明抑制型tRNA可以识别终止密码子并插入氨基酸，绕过翻译终止过程。后续研究进一步揭示了抑制型tRNA在真核生物中的通读机制，并展示了其在基因治疗中的潜力。

抑制型tRNA的体内实验研究于2000年首次报道，通过局部注射成功诱导小鼠读通。随着基因工程技术的进步，合成和修饰抑制型tRNA的效率不断提高，拓宽了其在遗传疾病治疗中的应用前景。