神经母细胞瘤占儿童癌症死亡总数的15%。高危神经母细胞瘤患者的存活率为50%。

来自儿童癌症研究所的澳大利亚研究人员首次发现，一种名为JMJD6的基因在最具攻击性的疾病中起着重要作用。该研究发表在今天的Nature Communications期刊上。

该发现开辟了一种治疗神经母细胞瘤的新方法，使用针对该基因的药物。人们早就知道，染色体区域17q的增加与预后较差的神经母细胞瘤的形式有关，然而该染色体区域内的特定基因在神经母细胞瘤中是重要的 - 因此是潜在的药物靶标 - 直到现在才被躲避研究人员。

来自儿童癌症研究所的刘涛副教授和他的研究小组从209名患者的肿瘤数据库中发现了一种名为JMJD6的候选基因，发现该基因在超过四分之一的神经母细胞瘤侵袭性患者中具有活性。

他们关闭了神经母细胞瘤细胞系和疾病动物模型中的基因，发现这导致了：减少神经母细胞瘤细胞的生长减少肿瘤进展增加生存

重要的是，研究小组，包括Matthew Wong博士，在该疾病的小鼠模型中使用了针对JMJD6基因表达的药物组合。研究人员发现，经过三周的药物联合治疗后，与对照组相比，神经母细胞瘤的肿瘤大小减少了80%。根据刘副教授的说法，他们实验中使用的类似药物目前正处于其他癌症的临床试验中，这使得这种特殊的治疗策略更有可能用于神经母细胞瘤的临床试验。