达拉斯 - 2019年9月12日 - 多囊肾病的潜在治疗方法 - 一种遗传性疾病导致肾脏肿胀，最终导致器官衰竭 - 在动物试验中显示出有希望的结果。

今天在Nature Communications上发表了一项描述药物开发和测试的研究。该研究显示，治疗后患病小鼠的肾脏大小减少约50%。UT Southwestern的内科副教授，该研究的高级作者Vishal Patel博士说，该药现在正在人类受试者的早期临床试验中。

根据该研究，常染色体显性遗传多囊肾病(ADPKD)影响全世界大约1200万人，到60岁时，一半患有终末期肾病。“一旦肾脏衰竭，生存的唯一选择就是透析或肾脏移植，”帕特尔博士说。“每年有大部分ADPKD透析患者在等待捐赠的肾脏时死亡。”

目前唯一批准用于治疗ADPKD的药物，称为Jynarque(通用名tolvaptan)，在其处方信息中带有FDA最高警告，这是一个通知开处方者和使用者“严重且可能致命的肝损伤”的可能性的方框。

该研究表明，这项新治疗在UT西南大学合作开发，Regulus Therapeutics Inc.(一家位于加利福尼亚州的生物制药公司)没有在动物或人体细胞检测中显示有毒性的证据。根据Nature Communications的研究，它在给药后优先被送到肾脏而不是肝脏。

“我们之前发现，在ADPKD模型中，一种名为microRNA-17的微小RNA片段的水平增加，”Patel博士说。“MicroRNA-17干扰其他有益RNA的正常功能，导致肾囊肿生长.RGLS4326，正如开发中所称的新药，通过阻断有害的microRNA-17起作用。”

由Regulus Therapeutics进行的早期一期临床试验于去年开始。帕特尔博士说，在人体试验进入下一步之前，FDA已要求动物试验提供额外的毒性信息。