今天(11月12日)发布的研究强调了CRISPR-Cas9和人类诱导的多能干细胞技术在识别精神分裂症和成瘾等神经系统疾病的新型治疗靶标方面的应用进展。这些研究在2017年神经科学大会，神经科学学会年会以及全球有关脑科学与健康的最新新闻的最大来源上进行了介绍。

CRISPR-Cas9是一种通用且高度准确的基因编辑技术，可让研究人员通过改变DNA序列的片段来修饰生物体基因组的特定部分。人类诱导的多能干细胞(iPSC)是一种遗传研究工具，可以从成年人类细胞中产生，而无需使用胚胎组织(以及相关的争议)。干细胞可以在体内转化为任何类型的细胞，从而可以在多个人体系统中进行研究。这些相对较新的技术的新应用正在促进基因特异性水平的研究，从而为开发新疗法创造了潜力。

今天的新发现表明：

-CRISPR-Cas9技术的一种应用可以为驱动小鼠可卡因成瘾的基因确定表观遗传“关闭”和“开启”信号(Peter James Hamilton，摘要017.01)

-科学家使用CRISPR-Cas9阐明了具有15q13基因的人的原因。 3种微量缺失综合症-一种罕见的人类遗传疾病-更有可能发展为自闭症谱系障碍，癫痫和精神分裂症等脑部疾病(Karun K. Singh，摘要103.05)。

-研究人员使用iPSC开发了一种新型的细胞疾病模型，以探究精神分裂症的神经生物学病因，人们对此尚不了解(ChangHui Pak，摘要032.29)。

讨论的其他最近发现表明：

科学家使用在3-D培养物中生长的人类胎儿“小脑”，确定寨卡病毒产生的特定蛋白质改变了受感染胎儿发育中的大脑中神经干细胞的特性，可能导致新生儿的小头畸形(Ki- Jun Yoon，摘要103.06，请参阅附件摘要)。

“今天的发现证明了我们在使用CRISPR-Cas9和人类诱导的多能干细胞技术方面取得的许多进步以及所产生的惊人发现，”东京庆应义of大学医学院的医学博士Okano Hideyuki表示，日本。“神经科学家正在使用这些新的基因编辑和分子工具来开发跨越多个疾病前沿的潜在治疗靶标。”