已经发现了300多种遗传缺陷，这些缺陷可以防止人的内耳中的毛细胞(即耳朵的感觉细胞)正常工作。这可能会导致严重的听力障碍，甚至完全丧失听力。MedUni维也纳耳鼻喉疾病系的Lukas Landegger与波士顿哈佛医学院的研究人员一起，首次成功地通过使用改良的非-病原性腺相关病毒(Anc80L65)，通过“特洛伊木马”(Trojan Horse)引入耳朵，以传递基因来恢复受损毛细胞的功能。

该研究已经发表在领先的杂志《自然生物技术》上。卢卡斯·兰德格(Lukas Landegger)正在维也纳MedUni攻读博士学位，目前正在他的哈佛大学工作。

目前，耳鼻喉专家能够将耳蜗植入物用作恢复先天性听力损失者听力的技术解决方案。维也纳医科大学自1977年世界上第一个多通道人工耳蜗植入维也纳以来，一直是耳蜗植入物开发和使用的全球领导者。“然而，这些带有十二个电极的电子植入物不能100%替代内耳中的3,000多个毛细胞，从而提供更好的听觉，” MedUni Vienna耳鼻喉科主任WolfgangGstöttner说。

腺相关病毒作为基因载体

儿童先天性耳聋的最常见形式是由于GJB2和GJB6的基因突变。这种突变可阻止负责内耳细胞复合物中细胞的蛋白连接蛋白26正常工作。结果，耳蜗中的小毛发不能正确形成或不能正常工作。但是，到目前为止，还没有人成功地将“修复基因”引入毛细胞中，以使它们重新开始工作。现在，已经在实验室复制了非病原性腺相关病毒(AAV)的动物模型中，建立了纠正此突变和许多其他突变的基础。该病毒作为基因载体(载体)渗透到毛细胞中。令人惊讶的是，除了负责信号转导的内部毛细胞外，还可以治疗90%的外毛细胞，这些细胞在内耳中起着重要的扩增功能，迄今为止几乎无法用于基因治疗。这种腺相关病毒已被用于恢复肝细胞和视网膜中。

一旦病毒的功能已在治疗Usher综合征的小鼠模型中得到初步证明，该模型是全球失聪的最常见原因(Pan等人Nat Biotechnol 2017)，需要进一步的研究以确定载体的耐受性，因此这种方法很快将可用于治疗先天性听力损失的新生儿。