来自46位接受针对肿瘤细胞特定分子变化的治疗的患者的结果表明，这些疗法可以帮助胰腺癌患者，因为这些肿瘤所具有的这种变化可以再存活一年。

根据一项观察性研究，与接受标准化疗的患者相比，接受靶向治疗和其他治疗的肿瘤分子改变的患者与被接受常规化疗的患者相比，被诊断为晚期疾病的患者平均存活了一年以上(生存期分别为31个月和18个月)发表在《柳叶刀》杂志上。

胰腺癌通常被诊断为晚期，几乎没有可用的治疗方法。先前的研究表明，多达四分之一的患者[1]的肿瘤具有分子改变，可以通过靶向疗法进行治疗。这项新研究首次表明，这种方法对于患有具有分子改变的胰腺肿瘤的患者可能是成功的治疗选择。

该研究的局限性在于，许多接受靶向治疗的患者也同时接受了其他疗法的治疗，这使得很难确定这种方法优于标准治疗的确切益处。但是，由于两组均接受化学疗法，唯一的变量是患者是否也接受了分子靶向治疗。

美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Michael Pishvaian博士说：“尽管本研究中只有少数患者接受了靶向治疗，但结果是有希望的。没有其他类型的治疗能够为患者提供生存益处。我们的研究结果表明，采用精密医学方法对患者的肿瘤特定病情进行靶向治疗可能会对这些患者的生存前景产生重大影响。” [2]

靶向疗法通过靶向肿瘤细胞内部的特定分子变化而起作用，而这些分子变化有助于癌症的生长和存活，这与化学疗法更普遍地针对癌细胞不同。[3]靶向治疗已经帮助改善了许多形式的癌症的存活率，例如卵巢癌的PARP抑制剂和乳腺癌的赫赛汀。

然而，这项新研究是第一个通过分析来自其医生开具靶向治疗方案的患者的信息来评估靶向治疗方案对胰腺癌患者的益处的研究。

患有特定分子改变的胰腺癌患者人数太少，无法进行临床试验。但是，由于通常没有其他针对胰腺癌的治疗选择，因此在某些国家/地区，医生被允许开处方已被批准用于其他类型癌症的疗法，这种做法被称为使用非标签药物。在这种情况下，如果患者的肿瘤发生与该药物被批准治疗的癌症类型相同的分子改变，则可以合理地使用非标记的靶向治疗[4]。

在这项研究中，作者对胰腺癌行动网络的Know YourTumour®计划的数据进行了回顾性分析，该计划是对来自美国各地接受了肿瘤分子检测的胰腺癌患者的注册。

在该计划中注册的大约四分之一接受分子检测的胰腺癌患者(共1,082位中的282位)发现其肿瘤的分子变化可能对靶向疗法敏感。这些患者中只有189名患者获得了治疗结果，因为有些患者在报告发布之前就已经死亡，而另一些患者则没有有关其治疗的书面信息。

在这些患者中，有46位患者接受了与肿瘤相关的特定分子变化相匹配的靶向治疗。

研究人员发现，接受靶向治疗的患者的平均生存期为两年半(31个月)。不存在针对性分子疗法之一且已接受标准化疗的患者，其平均生存期为16个月。

143例患者有资格接受靶向治疗，因为他们的肿瘤带有一种相关的分子变化，但仅接受了标准的化学疗法。他们的平均生存期为18个月。

该研究的合著者和美国胰腺癌行动网络首席科学官Lynn Matrisian表示：“获得高质量分子检测的方法是可变的。未来的工作应集中在解决分子检测的障碍上，以便更多的人能够这种个性化的癌症治疗方法将使我们受益匪浅。我们将继续努力，通过我们的“了解您的肿瘤”计划以及通过患者和医疗保健专业服务以及教育来缩小这一差距。”[2]

此外，由于进入研究之前缺少初始治疗的数据，大约351名接受分子检测的患者未纳入最终分析。这可能会影响整体生存结果，但研究人员预计该组的发现将相似。

来自德国马丁·路德大学哈雷·维滕贝格的主要作者约尔格·克莱夫教授(未参与研究)在一篇评论中写道：“将要解决的重要问题很多。这些将包括有关肿瘤组织和种系材料测序的技术细节，以及临床问题，例如治疗时间，选择正确的化学疗法(骨干)以及联合治疗方案。”