这项耗资数百万英镑的研究旨在调查天然存在的蛋白质GDNF(神经胶质来源的神经营养因子)的升高水平能否使帕金森氏症患者的垂死脑细胞再生。这最终将扭转这种状况-现有治疗无法做到的事情。

这项研究是由英国帕金森大学在The Cure Parkinson's Trust的支持下，并与北布里斯托尔NHS Trust联合资助的。

为了使GDNF到达需要它的脑细胞，开发了专门设计的递送系统。参与者进行了机器人辅助手术，将4根试管小心地放入大脑。这使得GDNF可以通过头部侧面的端口以精确的精度直接注入受影响的大脑区域。

总共有41名参与者参加了双盲试验，其中一半随机分配为每月接受GDNF输注，另一半为安慰剂输注。

在开始使用GDNF或安慰剂的9个月后，所有参与者都有机会再接受9个月的GDNF。

尽管接受GDNF的患者有一些令人鼓舞的改善迹象，但令人失望的是，在对帕金森症状进行任何评估时，活性治疗组与接受安慰剂的患者之间没有显着差异。

然而，脑部扫描的结果显示出对受损的脑细胞极有希望的影响。

在开始试验之前和9个月后，所有参与者均进行了脑部扫描，以评估其产生多巴胺的脑细胞的运作状况。

9个月后，接受安慰剂者的扫描无变化。但是，接受GDNF疗法的小组在患病的大脑关键区域显示出100%的改善-希望这种治疗能够重新唤醒并恢复受损的脑细胞。

到18个月时，所有参与者均接受GDNF，与开始研究前的分数相比，两组的症状均有中度到较大的改善。

这进一步鼓励了该治疗可能具有长期有益的作用。但是因为每个人都知道他们正在接受积极治疗，并且没有对照组，所以这些改善需要谨慎对待。

英国帕金森氏症研究主任Arthur Roach博士说：

“虽然结果尚不明确，但这项研究仍然取得了巨大的成功。它使我们进一步了解了GDNF对受损脑细胞的潜在作用，表明：以这种方式进行治疗是可行的，并且有可能将药物精确地输送到大脑。

“所有相关合作伙伴-包括科学团队，公司，慈善机构和患者-都将继续合作，以探索进一步研究的可能途径。至关重要的是，我们必须从最近的试验中吸取一切，并且我们热衷于工作与更广泛的研究团体和受帕金森氏症影响的人们一起，以便将来进行任何试验都具有最大的成功机会。”

来自布里斯托尔的现年63岁的试验参与者汤姆·菲普斯是第一个接受开创性手术的人。他说：

“围绕帕金森氏症的临床试验非常重要，因为除非人们进行适当的研究，否则这是不会消失的。我自己是科学家–我是生物科学专业的毕业生–我想贡献自己的力量。

“在试验过程中，我发现自己的行动能力和能量水平有所改善，甚至还可以减少用药。自从结束以来，我逐渐增加了用药量，但我仍然骑自行车，分配拨款并担任当地分支机构的主席帕金森氏症英国分校。